造血干细胞移植作为 60年代逐渐发展起来的一种医疗技术 ,是目前治愈难治性白血病和某些遗传性血液病的惟一希望 ,它可使急性白血病的长期生存率提高到 50%～ 70%。什么是造血干细胞呢 ?它是由胚胎干细胞发育而来 ,是造血细胞的“种子” ,体内所有血细胞 ,包括红细胞、白细胞、血小板等 ,都由它分化发育而来。造血干细胞有三个重要特征 ,一是具有高度的自我更新和自我复制能力 ,即产生新的造血干细胞以自我补充 ,从而生生不息 ;二是具有进一步分化为各系祖细胞的能力 ;三是绝大多数可长期维持在非增殖状态。

　　人体 80%以上的造血干细胞储存在骨髓中 ,所以人们把早期的造血干细胞移植叫做骨髓移植 ,我们常说的捐献骨髓实际上是在捐献造血干细胞。造血干细胞移植 ,就是应用超大剂量化疗和放疗以最大限度杀灭患者体内的白血病细胞 ,同时全面摧毁其免疫和造血功能 ,通过多点骨髓腔穿刺 ,抽取含有造血干细胞的骨髓血混合液输送到受体者体内 ,让造血干细胞增殖分化 ,重建造血和免疫功能 ,达到治疗疾病的目的。

　　造血干细胞移植包括骨髓移植、脐血和外周血干细胞移植。移植方法有三种 :一是由同卵孪生子女之间的“同基因造血干细胞移植” ;二是“自体造血干细胞移植” ;三是“异基因造血干细胞移植”。同基因造血干细胞移植和自体造血干细胞移植 ,优点在于获取造血干细胞方便 ,移植后不发生排斥反应和移植物宿主病 ,但复发率高 ,影响病人的长期无病存活。据资料显示 ,异基因造血干细胞移植 5年复发率为 13+ 7%,同基因造血干细胞移植 5年复发率为 58+ 26%。因此 ,目前世界公认 ,异基因造血干细胞移植是治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性和转移性恶性肿瘤疾病的最佳方法。

　　但是 ,造血干细胞并不能在人群中随意移植 ,正如输血需要配 A B O血型一样 ,异基因造血干细胞移植的先决条件是为患者寻找 H L A配型完全一致的供者。 H L A即人白细胞抗原 ,是人体细胞表面的“主要组织相容性复合物” ,只有两个个体 H L A配型相同 ,才能进行造血干细胞移植 ,否则会发生移植物抗宿主病 (G V H D )或移植排斥反应、严重者可致命。 H L A由遗传决定 ,孪生兄弟姐妹间白细胞抗原型号完全匹配 ,是最理想的供体 ,但孪生兄弟姐妹很少 ,实际上临床应用不多。同胞姐妹或兄弟之间的白细胞抗原型号匹配的可能性较大 ,是目前临床异基因造血干细胞移植的主要干细胞来源。然而临床上只有 1/4的病人能获得同胞的干细胞。非亲属之间造血干细胞的白细胞抗原型号完全匹配的可能性只有五万到十万分之一。因此 ,许多适合造血干细胞移植的患者因找不到所需的白细胞抗原配型相同的造血干细胞而失去治疗的机会。

　　建立中国造血干细胞资料库 ,造福全球华人